随着技能发展,病毒越来越多地被运用于基因疗法中。科学家可以通过重新编程,剥夺病毒的复制能力,使其不再具有传染性,从而作为遗传物质的递送载体,成为基因疗法的关键工具。但要通过病毒向大脑这样的器官递送物质并不随意马虎,如何通过血脑樊篱是一个严厉寻衅。
这次,加州理工学院研究职员开拓出两种基于腺干系病毒(AAV)的新变体,一种名为AAV-PHP.eB,可高效通过血脑樊篱,更有效地将基因运送到大脑细胞中;另一种名为AAV-PHP.S,能够传导外周神经元。作为载体,这两种病毒变体都是可定制的,因而可作为基因疗法的一部分用于治疗神经退行性疾病,或帮助研究外周神经系统中特定类型神经元的活动和功能。
值得把稳的是,新的病毒载体利用起来很方便,只需进行大略的静脉注射即可通过血液到达目标。过去,研究职员想要通过老鼠或其它动物模型来表达某些细胞的荧光蛋白时,他们首先须要对动物进行基因改造,常日要花数月乃至数年的韶光,而现在只需一针注射,就能在注射后数周内给特定细胞贴上不同颜色的标签。

研究职员表示,新的病毒载体有许多潜在用场,如跟踪神经元的连接和运动办法、快速筛选基因调控因子等,但最让他们看重的是,新的病毒载体与相应的基因调控手段结合,或有望用于治疗帕金森病等神经性疾病。(刘海英)