辉瑞公司php技巧_辉瑞在CRISPR胜过性呼声中独具慧眼押注另一基因编辑技能

在签订了5.45亿美元大单对A型血友病进行基因治疗8个月后，辉瑞公司再次大手笔注资圣加蒙（Sangamo Therapeutics）公司，不过这一次选择了精力病学领域。

1月3日，两家公司宣告新的互助操持，将用锌指转录因子(ZFP-TFs)基因疗法来治疗C9ORF72基因突变引起的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS ）和额颞叶变性(FTLD)病。

图片来源：公司官网

ALS又称渐冻人症。
2014年的“冰桶寻衅”便是鼓励研究这种病症，而这项寻衅的发起者，同样也是一位渐冻症患者的美国人安东尼·瑟那查（Anthony Senerchia）不幸于2017年11月离世，终年46岁。
ALS患者还包括英国物理学家史蒂芬·霍金（Stephen Hawking）。

ALS和FTLD是由C9ORF72基因突变引起的一系列神经退行性疾病。
这种致命性神经退行性疾病，其特色在于脑干和脊髓中运动神经元的过早去世亡，引起渐进性肌肉恶化并终极导致瘫痪和去世亡。

目前，还没有有效治疗方法来阻挡或逆转ALS或FTLD的进展，已被批准的药物最多能够延长存活几个月的韶光。
三分之一的C9ORF72突变与家族性ALS遗传有关。

图片来源：https://www.advancells.com/stem-cell-treatment-als.php

基因疗法是一种非常高度专业化的疗法，虽然昂贵但对付患者来是说能够除根的一次性治疗。

圣加蒙的锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）基因调节方法能够靶向调节多种疾病的内源基因表达。
不同于其他基因治疗方法去更换或校正缺失落或突变的基因或DNA序列，ZFP-TF引入一种工程化的锌指蛋白（ZFP），用于鉴定和结合精确的DNA序列，一旦与靶向的DNA序列结合，与ZFP连接的转录隔断因子将抑制或者激活该基因的表达。

圣加蒙首席实行官桑迪·麦克雷（Sandy Macrae）在一份声明中表示：

锌指蛋白的精确性和灵巧性使得它险些可以命中任何基因突变。
我们很高兴能够连续与辉瑞公司互助，利用圣加蒙的锌指蛋白技能开拓一种潜在的ALS和FTLD基因疗法。
毕竟这种疾病的治疗选择非常有限。
与得当的伙伴互助进行特定的治疗运用是我们公司计策之一，带来巨大机遇。

Sandy Macrae

图片来源：https://endpts.com/pfizer-doubles-down-on-sangamos-zinc-finger-tech-adding-als-to-a-mix-of-gene-therapy-alliances/

辉瑞罕见病高等副总裁兼首席科学官格雷戈·拉罗萨（Greg LaRosa）表示：

我们期待与圣加蒙互助，研究与C9ORF72基因突变有关的疾病治疗方法。
辉瑞对我们在基因治疗方面的进展感到自满，这为患者及其家属带来了巨大希望。

已经研究了二十年锌指核酸酶（ZFN）的圣加蒙是该技能的紧张专利持有者。
近年来，圣加蒙已大大缩短了锌指核酸酶的研发韶光，使得研究本钱大幅低落，办理了该技能长期以来饱受诟病的“韶光杀手”恶名。
与此同时，圣加蒙开拓出的高质量的基因产品，能与CRISPR相媲美。

事实上，在此之前谈到基因组编辑，CRISPR是当之无愧的王者。
锌指核酸酶、TALEN、大范围核酸酶都算是前辈了。
有一种误解认为，前几代不如CRISPR，而实际上它们也有自身的上风。

加州大学洛杉矶分校人类基因医学系主任唐纳德·科恩（Donald Kohn）博士说：

锌指核酸酶、TALEN和大范围核酸酶都很好，并且像CRISPR那样具有活性和特异性。
CRISPR的紧张优点是设计起来要随意马虎得多，而其他的核酸酶则须要大范围的发展才能变得更有效。

圣加蒙技能副总裁爱德华·雷伯（Edward Rebar）博士表示，目前紧张研发周期从三个月已缩短到10天，在这个过程中，细胞被设计、组装和测试。
生产出一个治疗性锌指核酸酶本来须要1年的时候，现在只须要三个月。

根据互助协议，圣加蒙将从辉瑞公司得到1200万美元预支款。
圣加蒙将卖力ZFP-TF的研发，辉瑞公司将为C9ORF72 ZFP-TF项目后续研发、商业化运作和财务卖力。
之后圣加蒙有望再得到高达1.5亿美元的资金以及发卖净额的分成。

在20世纪90年代末和21世纪初，基因疗法彷佛只是噱头，并未取得很大的进展。
随着基因疗法的势头增强，美国食品药品监督管理局（FDA）最近更新了指南，以促进基因疗法的发展。
上个月，Spark Therapeutics公司采取基因疗法治疗罕见失落明——莱伯氏先天性黑蒙症得到FDA批准，这是FDA首次批准遗传疾病基因治疗方法，这个疗法的治疗用度为85万美元。

圣加蒙专注于基因疗法，公司正在进行A型血友病和B型血友病的二期临床试验，与Bioverativ公司互助治疗血红蛋白病（包括乙型地中海血虚和镰状细胞性血虚），与Shire International GmbH互助治疗亨廷顿病。

https://endpts.com/pfizer-doubles-down-on-sangamos-zinc-finger-tech-adding-als-to-a-mix-of-gene-therapy-alliances/

https://www.prnewswire.com/news-releases/sangamo-and-pfizer-announce-collaboration-for-development-of-zinc-finger-protein-gene-therapy-for-als-300576839.html

https://www.statnews.com/2017/11/30/crispr-talens-gene-editing/

复旦大学新闻学硕士，美国路易斯安那州立MBA，12年从业经历，个中从事康健新闻深度宣布5年。
现担当美柏医健资讯员。

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